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首页 >> 全球新药 >>重症 >>威尔逊氏病 >> Palynziq (pegvaliase-pqpz)
Product Detail

Palynziq (pegvaliase-pqpz)

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  • 商品说明

Palynziq (pegvaliase-pqpz)的作用是什么?

Palynziq (pegvaliase-pqpz)是一种PEG化的苯丙氨酸氨解酶(PAL),适用于治疗16岁以上的成人和青少年的苯丙酮尿症(PKU),以及在现有管理下血液中的苯丙氨酸浓度超过600微摩尔/升的患者。本品以单剂量预充式注射器形式提供,每支含有2.5mg/0.5mL、10mg/0.5mL和20mg/1mL的pegvaliase-pqpz[1].

Palynziq (pegvaliase-pqpz)是如何工作的?

Palynziq (pegvaliase-pqpz) 将苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸。

本品可替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶(PAH)酶活性,降低血中苯丙氨酸浓度。[1].

Palynziq (pegvaliase-pqpz)在哪里被批准?

Palynziq (pegvaliase-pqpz)被批准。

· 2018年5月24日,美国食品和药物管理局(FDA),用于治疗既往虽经现有治疗方案管理,但血苯丙氨酸控制不足(血苯丙氨酸水平大于600微摩尔/升)的苯丙酮尿症(PKU)成年患者。[1].

· 2019年05月03日,欧盟(EU)欧洲药品管理局(EMA),用于治疗16岁及以上的苯丙酮尿症(PKU)患者,这些患者尽管之前采用了现有的治疗方案,但血苯丙氨酸控制不足(血苯丙氨酸水平大于600微摩尔/升)。[2].

请注意,此药可能在我们所列举的地区以外的其他地区也获得了批准。如果您对该药在特定国家的批准情况有疑问,请随时联系我们。 联系我们的支持团队.

Palynziq (pegvaliase-pqpz)如何服用?

Palynziq (pegvaliase-pqpz)的治疗应该由在苯丙酮尿症(PKU)管理方面有经验的医生指导。标准剂量由几个阶段组成,具体如下[2]。

现状学 

在开始治疗前,必须测定血苯丙氨酸水平。建议每月监测一次血苯丙氨酸水平。 

在确定维持剂量之前,膳食中苯丙氨酸的摄入量应保持一致。

剂量方案 

诱导 

Palynziq (pegvaliase-pqpz)的推荐起始剂量是2.5毫克,每周一次,持续4周。

滴定 

剂量应根据耐受性逐步升级,达到血苯丙氨酸水平120~600微摩尔/升所需的每日维持剂量。

维护 

考虑到病人对Palynziq (pegvaliase-pqpz)的耐受性和饮食中蛋白质的摄入量,维持剂量是个性化的,以达到病人血液中苯丙氨酸的控制(即苯丙氨酸水平在120至600微摩尔/升之间)。

特殊人群的剂量可能不同。可能需要根据症状和经历的副作用减少剂量。 

关于Palynziq (pegvaliase-pqpz)剂量和管理的完整信息,包括具体的推荐剂量方案表,可以在我们的参考资料部分列出的官方处方信息中找到。[1].

注意:请咨询您的主治医生,了解个性化用药情况和潜在的药物相互作用。

Palynziq (pegvaliase-pqpz)是否有任何已知的副作用或不良反应?

常见不良反应[1]

处方信息中列出的最常见的不良反应包括:。

· 注射部位反应

· 关节痛

· 超敏反应

· 头疼

· 全身性皮肤反应至少持续14天。

· 瘙痒症

· 恶心;

严重不良反应[1]

处方信息中列出的最常见的不良反应包括:。

· 过敏性休克

· 其他超敏反应。

在特定人群中使用

孕妇使用Palynziq (pegvaliase-pqpz)的有限数据不足以说明与药物有关的不良发育结果的风险。然而,怀孕期间PKU妇女的苯丙氨酸浓度控制不佳,会给胎儿带来风险,包括流产、主要出生缺陷(包括小头畸形、主要心脏畸形)、宫内胎儿生长迟缓和未来的低智商的风险增加;因此,在怀孕期间应密切监测PKU妇女的苯丙氨酸浓度。[1].

Palynziq (pegvaliase-pqpz)对出生至16岁以下的儿童患者的安全性和疗效尚未确定。关于16至18岁患者的现有数据在官方处方信息中有所描述。Palynziq (pegvaliase-pqpz)的临床研究没有包括65岁以上的病人。 

副作用和不良反应的全面列表请参考官方处方信息[1,2]。

参考文献

1. 完整的处方信息[FDA]:Palynziq (pegvaliase-pqpz) [PDF], BioMarin Pharmaceutical Inc., May.2018.

2. 产品特性摘要 [EMA]:Palynziq (pegvaliase-pqpz)[PDF], BioMarin Pharmaceutical Inc., May.2019.

3. FDA。FDA批准一种治疗PKU的新方法,PKU是一种罕见的严重遗传病,2018年5月24日(最后更新:2018年5月24日),引用日期:2019年12月04日。

4. EMA。 Palynziq :研究表明,Palynziq 有哪些好处?, 日期不详(最后更新:不详),引自2019年12月6日。


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